Insilico Medicine dijo el martes que ha comenzado un ensayo clínico de fase III para rentosertib, una molécula pequeña oral para la fibrosis pulmonar idiopática, una enfermedad pulmonar grave y progresiva de cicatrización con pocas buenas opciones de tratamiento. Lo que hace que el anuncio sea más que una noticia farmacéutica rutinaria es cómo llegó a existir el fármaco. Rentosertib, antes conocido como ISM001-055, fue descubierto y diseñado usando la plataforma Pharma.AI de Insilico, lo que lo sitúa entre los ejemplos más avanzados de un medicamento en el que la inteligencia artificial hizo la ciencia inicial central en lugar de asistir en los márgenes a un programa dirigido por humanos.

Ayuda ser específico sobre lo que la IA hizo en realidad, porque ahí es donde vive la afirmación real. Insilico usó sus modelos para ayudar a identificar la diana biológica, una enzima llamada TNIK que está implicada en la fibrosis, y luego para generar y refinar la molécula dirigida a ella. El argumento que la compañía y el campo en general han venido haciendo durante años es que este tipo de enfoque generativo puede comprimir las etapas iniciales lentas y costosas del descubrimiento de fármacos, la parte en la que los científicos buscan una diana prometedora y luego rastrean enormes espacios químicos en busca de algo que pueda funcionar. Rentosertib es ese argumento hecho concreto, una molécula específica que salió de ese proceso y que ahora está en una fase avanzada de pruebas en humanos.

Los resultados hasta ahora son la razón por la que se ganó una fase III en lugar de estancarse. En el estudio previo de fase IIa, llamado GENESIS-IPF y publicado en la revista Nature Medicine, el fármaco mostró una seguridad y tolerabilidad manejables, y el grupo que recibió 60 mg una vez al día mostró una mejora media en la capacidad vital forzada, una medida estándar de la función pulmonar, de 98,4 mL a las 12 semanas. En una enfermedad definida por un deterioro constante de la función pulmonar, una mejora medida es una señal significativa. Insilico está avanzando ahora la versión oral a fase III mientras también impulsa en paralelo una formulación inhalada de la misma molécula.

Ahora la parte que la mayoría de la cobertura entusiasmada tiende a omitir. Iniciar un ensayo de fase III es un hito, no una victoria. La fase III es el estudio grande, costoso y estadísticamente decisivo en el que los reguladores más se apoyan, y una gran cantidad de fármacos que parecen prometedores en las pruebas de etapa intermedia aún fracasan una vez que llegan a él. Igual de importante, el hecho de que una IA diseñara la molécula no inclina esas probabilidades, porque el ensayo prueba la biología, no el software. La contribución del modelo fue aguas arriba, en encontrar y dar forma al candidato, y a partir de aquí rentosertib tiene que triunfar o fracasar con exactamente la misma evidencia clínica que cualquier fármaco diseñado de la manera tradicional.

Con esa salvedad presente, el hito sigue importando, y esta es la razón honesta. El descubrimiento de fármacos con IA ha pasado años con mucha promesa y poca prueba en etapas tardías, lleno de impresionantes cribados iniciales y alianzas pero escaso en candidatos que llegaran a los ensayos que de verdad deciden si un medicamento se aprueba. Un fármaco descubierto enteramente por IA que entra en fase III mueve la conversación de lo que la tecnología podría hacer a aquello sobre lo que uno de sus resultados se está midiendo ahora, en el entorno más riguroso que tiene la medicina. No es una prueba de que la IA pueda entregar nuevos fármacos, y no debería venderse como tal. Es el campo poniendo por fin la idea donde puede ponerse a prueba de verdad, que es exactamente donde una afirmación tan grande necesita terminar.