Insilico Medicine dijo el martes que ha comenzado un ensayo clinico de fase III para rentosertib, una molecula pequena oral para la fibrosis pulmonar idiopatica, una enfermedad pulmonar grave y progresiva de cicatrizacion con pocas buenas opciones de tratamiento. Lo que hace que el anuncio sea mas que una noticia farmaceutica rutinaria es como llego a existir el farmaco. Rentosertib, antes conocido como ISM001-055, fue descubierto y disenado usando la plataforma Pharma.AI de Insilico, lo que lo situa entre los ejemplos mas avanzados de un medicamento en el que la inteligencia artificial hizo la ciencia inicial central en lugar de asistir en los margenes a un programa dirigido por humanos.

Ayuda ser especifico sobre lo que la IA hizo en realidad, porque ahi es donde vive la afirmacion real. Insilico uso sus modelos para ayudar a identificar la diana biologica, una enzima llamada TNIK que esta implicada en la fibrosis, y luego para generar y refinar la molecula dirigida a ella. El argumento que la compania y el campo en general han venido haciendo durante anos es que este tipo de enfoque generativo puede comprimir las etapas iniciales lentas y costosas del descubrimiento de farmacos, la parte en la que los cientificos buscan una diana prometedora y luego rastrean enormes espacios quimicos en busca de algo que pueda funcionar. Rentosertib es ese argumento hecho concreto, una molecula especifica que salio de ese proceso y que ahora esta en una fase avanzada de pruebas en humanos.

Los resultados hasta ahora son la razon por la que se gano una fase III en lugar de estancarse. En el estudio previo de fase IIa, llamado GENESIS-IPF y publicado en la revista Nature Medicine, el farmaco mostro una seguridad y tolerabilidad manejables, y el grupo que recibio 60 mg una vez al dia mostro una mejora media en la capacidad vital forzada, una medida estandar de la funcion pulmonar, de 98,4 mL a las 12 semanas. En una enfermedad definida por un deterioro constante de la funcion pulmonar, una mejora medida es una senal significativa. Insilico esta avanzando ahora la version oral a fase III mientras tambien impulsa en paralelo una formulacion inhalada de la misma molecula.

Ahora la parte que la mayoria de la cobertura entusiasmada tiende a omitir. Iniciar un ensayo de fase III es un hito, no una victoria. La fase III es el estudio grande, costoso y estadisticamente decisivo en el que los reguladores mas se apoyan, y una gran cantidad de farmacos que parecen prometedores en las pruebas de etapa intermedia aun fracasan una vez que llegan a el. Igual de importante, el hecho de que una IA disenara la molecula no inclina esas probabilidades, porque el ensayo prueba la biologia, no el software. La contribucion del modelo fue aguas arriba, en encontrar y dar forma al candidato, y a partir de aqui rentosertib tiene que triunfar o fracasar con exactamente la misma evidencia clinica que cualquier farmaco disenado de la manera tradicional.

Con esa salvedad presente, el hito sigue importando, y esta es la razon honesta. El descubrimiento de farmacos con IA ha pasado anos con mucha promesa y poca prueba en etapas tardias, lleno de impresionantes cribados iniciales y alianzas pero escaso en candidatos que llegaran a los ensayos que de verdad deciden si un medicamento se aprueba. Un farmaco descubierto enteramente por IA que entra en fase III mueve la conversacion de lo que la tecnologia podria hacer a aquello sobre lo que uno de sus resultados se esta midiendo ahora, en el entorno mas riguroso que tiene la medicina. No es una prueba de que la IA pueda entregar nuevos farmacos, y no deberia venderse como tal. Es el campo poniendo por fin la idea donde puede ponerse a prueba de verdad, que es exactamente donde una afirmacion tan grande necesita terminar.