A Insilico Medicine disse na terca feira que iniciou um ensaio clinico de fase III para o rentosertib, uma pequena molecula oral para fibrose pulmonar idiopatica, uma doenca grave e progressiva de cicatrizacao pulmonar com poucas boas opcoes de tratamento. O que faz do anuncio algo mais do que uma noticia farmaceutica de rotina e como o medicamento passou a existir. O rentosertib, antes conhecido como ISM001-055, foi descoberto e projetado usando a plataforma Pharma.AI da Insilico, o que o coloca entre os exemplos mais avancados de um medicamento em que a inteligencia artificial fez a ciencia inicial central em vez de auxiliar nas margens um programa conduzido por humanos.
Ajuda ser especifico sobre o que a IA de fato fez, porque e ai que mora a verdadeira afirmacao. A Insilico usou seus modelos para ajudar a identificar o alvo biologico, uma enzima chamada TNIK que esta implicada na fibrose, e depois para gerar e refinar a molecula direcionada a ela. O argumento que a empresa e o campo mais amplo vem fazendo ha anos e que esse tipo de abordagem generativa pode comprimir os estagios iniciais lentos e caros da descoberta de medicamentos, a parte em que os cientistas cacam um alvo promissor e depois vasculham enormes espacos quimicos por algo que possa funcionar. O rentosertib e esse argumento tornado concreto, uma molecula especifica que saiu desse fluxo e agora esta bem adiantada em testes em humanos.
Os resultados ate aqui sao o motivo de ele ter conquistado uma fase III em vez de emperrar. No estudo anterior de fase IIa, chamado GENESIS-IPF e publicado na revista Nature Medicine, o medicamento mostrou seguranca e tolerabilidade administraveis, e o braco que recebeu 60 mg uma vez ao dia mostrou uma melhora media na capacidade vital forcada, uma medida padrao da funcao pulmonar, de 98,4 mL em 12 semanas. Em uma doenca definida pela queda constante da funcao pulmonar, uma melhora mensuravel e um sinal significativo. A Insilico agora esta avancando a versao oral para a fase III enquanto tambem leva adiante em paralelo uma formulacao inalada da mesma molecula.
Agora a parte que a maior parte da cobertura empolgada tende a pular. Iniciar um ensaio de fase III e um marco, nao uma vitoria. A fase III e o estudo grande, custoso e estatisticamente decisivo em que os reguladores mais se apoiam, e um grande numero de medicamentos que parecem promissores em testes de estagio intermediario ainda fracassa quando chega la. Igualmente importante, o fato de uma IA ter projetado a molecula nao altera essas chances, porque o ensaio testa biologia, nao software. A contribuicao do modelo foi a montante, em encontrar e moldar o candidato, e daqui em diante o rentosertib tem de ter sucesso ou fracassar exatamente com a mesma evidencia clinica que qualquer medicamento projetado da maneira tradicional.
Com essa ressalva feita, o marco ainda importa, e aqui esta a razao honesta. A descoberta de medicamentos por IA passou anos sendo longa em promessas e curta em provas de estagio avancado, cheia de triagens iniciais e parcerias impressionantes mas escassa em candidatos que chegaram aos ensaios que de fato decidem se um medicamento e aprovado. Um medicamento totalmente descoberto por IA entrando na fase III move a conversa do que a tecnologia poderia fazer para aquilo em que um de seus resultados esta agora sendo medido, no ambiente mais rigoroso que a medicina tem. Nao e prova de que a IA pode entregar novos medicamentos, e nao deve ser vendido como tal. E o campo finalmente colocando a ideia onde ela pode ser testada de verdade, que e exatamente onde uma afirmacao tao grande precisa ir parar.