Insilico Medicine ने मंगलवार को कहा कि उसने rentosertib के लिए एक Phase III क्लिनिकल ट्रायल शुरू कर दिया है, जो idiopathic pulmonary fibrosis यानी IPF के लिए एक मौखिक छोटा अणु है, फेफड़ों में घाव बनने की एक गंभीर और बढ़ती हुई बीमारी जिसके इलाज के अच्छे विकल्प बहुत कम हैं। इस घोषणा को सामान्य दवा समाचार से अधिक बनाने वाली बात यह है कि यह दवा अस्तित्व में कैसे आई। Rentosertib, जिसे पहले ISM001-055 के नाम से जाना जाता था, को Insilico के Pharma.AI प्लेटफ़ॉर्म का उपयोग करके खोजा भी गया और डिज़ाइन भी किया गया, जो इसे उन सबसे उन्नत उदाहरणों में शामिल करता है जहाँ artificial intelligence ने मूल शुरुआती विज्ञान किया, न कि किसी मानव नेतृत्व वाले कार्यक्रम की किनारों पर सहायता की।
यह स्पष्ट होना उपयोगी है कि AI ने असल में क्या किया, क्योंकि असली दावा वहीं टिका है। Insilico ने अपने मॉडलों का उपयोग जैविक लक्ष्य की पहचान में मदद के लिए किया, यानी TNIK नामक एक एंज़ाइम जो fibrosis में शामिल है, और फिर उसकी ओर लक्षित अणु को तैयार और परिष्कृत करने के लिए। कंपनी और व्यापक क्षेत्र वर्षों से यह दावा करते आ रहे हैं कि इस तरह का जनरेटिव तरीका दवा खोज के धीमे और महँगे शुरुआती चरणों को छोटा कर सकता है, वह हिस्सा जहाँ वैज्ञानिक किसी आशाजनक लक्ष्य की तलाश करते हैं और फिर किसी कारगर चीज़ के लिए विशाल रासायनिक स्थानों में खोज करते हैं। Rentosertib वही दावा है जो ठोस रूप ले चुका है, एक विशिष्ट अणु जो उस पाइपलाइन से निकला और अब मानव परीक्षण में गहराई तक पहुँच चुका है।
अब तक के नतीजे ही वजह हैं कि यह ठहरने के बजाय Phase III तक पहुँची। पहले के Phase IIa अध्ययन में, जिसे GENESIS-IPF कहा जाता है और जो Nature Medicine पत्रिका में प्रकाशित हुआ, दवा ने संभालने योग्य सुरक्षा और सहनशीलता दिखाई, और दिन में एक बार 60 mg लेने वाली शाखा ने forced vital capacity में, जो फेफड़ों की कार्यक्षमता का एक मानक माप है, 12 सप्ताह में 98.4 mL का औसत सुधार दिखाया। ऐसी बीमारी में जिसकी पहचान ही फेफड़ों की कार्यक्षमता के लगातार घटते जाने से होती है, एक मापा गया सुधार एक सार्थक संकेत है। Insilico अब मौखिक संस्करण को Phase III में आगे बढ़ा रही है, साथ ही उसी अणु के एक साँस द्वारा लिए जाने वाले फ़ॉर्मूलेशन को भी समानांतर रूप से आगे बढ़ा रही है।
अब वह हिस्सा जिसे उत्साहित कवरेज अक्सर छोड़ देता है। Phase III ट्रायल शुरू करना एक मील का पत्थर है, जीत नहीं। Phase III वह बड़ा, महँगा और सांख्यिकीय रूप से निर्णायक अध्ययन है जिस पर नियामक सबसे अधिक निर्भर करते हैं, और बहुत सारी दवाएँ जो मध्य चरण के परीक्षण में आशाजनक दिखती हैं, वहाँ पहुँचने पर फिर भी विफल हो जाती हैं। उतना ही महत्वपूर्ण यह है कि AI ने अणु को डिज़ाइन किया, यह तथ्य उन संभावनाओं को नहीं बदलता, क्योंकि ट्रायल जीवविज्ञान की परीक्षा करता है, सॉफ़्टवेयर की नहीं। मॉडल का योगदान शुरुआती चरण में था, उम्मीदवार को खोजने और आकार देने में, और यहाँ से rentosertib को ठीक उसी क्लिनिकल प्रमाण के आधार पर सफल या विफल होना है जैसा किसी भी पारंपरिक तरीके से डिज़ाइन की गई दवा को।
इस चेतावनी के बावजूद, यह मील का पत्थर फिर भी मायने रखता है, और इसकी ईमानदार वजह यह है। AI दवा खोज ने वर्षों तक वादों में आगे और बाद के चरण के प्रमाण में पीछे रहकर बिताए हैं, प्रभावशाली शुरुआती स्क्रीन और साझेदारियों से भरे, पर ऐसे उम्मीदवारों में कम जो उन ट्रायलों तक पहुँचे जो वास्तव में तय करते हैं कि कोई दवा मंज़ूर होगी या नहीं। एक पूरी तरह AI द्वारा खोजी गई दवा का Phase III में प्रवेश करना बातचीत को इस बात से हटाकर कि यह तकनीक क्या कर सकती है, इस ओर ले जाता है कि उसके उत्पादों में से एक को अब किस पर मापा जा रहा है, चिकित्सा के सबसे कठोर माहौल में। यह इसका प्रमाण नहीं है कि AI नई दवाएँ दे सकता है, और इसे ऐसे बेचा नहीं जाना चाहिए। यह क्षेत्र आख़िरकार इस विचार को वहाँ रख रहा है जहाँ इसकी सचमुच परीक्षा हो सकती है, और इतने बड़े दावे को ठीक वहीं पहुँचना चाहिए।