Insilico Medicine 於週二表示，已為 rentosertib 啟動 III 期臨床試驗；這是一款治療特發性肺纖維化的口服小分子藥物，而特發性肺纖維化是一種嚴重且會持續惡化的肺部瘢痕化疾病，目前少有理想的治療選擇。這項宣布之所以不只是例行的製藥新聞，關鍵在於這款藥物是如何誕生的。rentosertib（先前稱為 ISM001-055）是運用 Insilico 的 Pharma.AI 平台一手發現並設計而成，這使它躋身「由人工智慧完成核心早期科學，而非只在枝節處輔助由人主導計畫」的藥物當中，進展最為靠前的案例之列。

具體說明 AI 究竟做了什麼會有幫助，因為真正的主張正落在這裡。Insilico 運用其模型協助辨識出生物標靶，也就是一種名為 TNIK、與纖維化相關的酵素，接著再生成並優化針對它的分子。該公司與整個領域多年來所提出的說法是：這種生成式的做法能夠壓縮藥物開發中緩慢又昂貴的早期階段，也就是科學家尋找有潛力的標靶、再從龐大的化學空間中搜尋可能有效之物的那個環節。rentosertib 正是這套說法的具體實現，一個從該流程中產出、如今已深入人體試驗的特定分子。

至今的結果，正是它得以贏得 III 期、而非停滯不前的原因。在先前那項名為 GENESIS-IPF、發表於 Nature Medicine 期刊的 IIa 期研究中，這款藥物展現出可控的安全性與耐受性，而每日一次服用 60 mg 的組別，在第 12 週時，用力肺活量（一項衡量肺功能的標準指標）平均改善達 98.4 mL。在一種以肺功能持續衰退為特徵的疾病裡，一項能被量測到的改善就是有意義的訊號。Insilico 如今正將口服版本推進至 III 期，同時也讓同一分子的吸入式劑型平行向前推進。

接下來要談的，是多數興奮的報導往往略過的部分。啟動一項 III 期試驗是里程碑，而非勝利。III 期是監管機關最為倚重、規模龐大、成本高昂且在統計上具決定性的研究，而許多在中期試驗中看似有潛力的藥物，一旦走到這一關仍會失敗。同樣重要的是，由 AI 設計出這個分子這件事，並不會改變那樣的勝算，因為試驗檢驗的是生物學，而非軟體。模型的貢獻在於上游，也就是找到並形塑候選藥物；而從這裡開始，rentosertib 必須依據與任何以傳統方式設計的藥物完全相同的臨床證據，來決定成敗。

把這個提醒放在心上之後，這個里程碑依然重要，而以下是誠實的理由。AI 藥物開發多年來一直承諾很多、後期實證很少，充斥著令人印象深刻的早期篩選與合作案，卻鮮少有候選藥物真正走到那些決定一款藥物是否獲准的試驗。一款完全由 AI 發現的藥物進入 III 期，讓討論從「這項技術可能做到什麼」，轉向「它的其中一項產出，如今正在醫學界最嚴格的環境中，被拿來衡量什麼」。這並不能證明 AI 能夠交付新藥，也不該被如此兜售。它代表這個領域終於把這個構想擺到能被真正檢驗的地方，而這正是一個如此重大的主張最終必須抵達之處。